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多篇文章详细解读如何利用基因疗法来攻克癌症

来源:生物谷 作者:编辑 人气: 发布时间:2016-09-29
摘要:基因治疗是指将外源正常基因导入靶向,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗重度联合免疫缺陷症(SCID),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明,基因疗法在治

基因治疗是指将外源正常基因导入靶向,以纠正或补偿因基因缺陷或异常引起的疾病,从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(SCID),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著,甚至能够令盲人重获光明,而更多的动物模型试验显示,基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

近年来从事癌症研究的科学家们也相继不断开发出治疗癌症的新型基因疗法,而且也取得了一定的可喜成绩,比如今年5月份刊登在国际杂志Oncotarget上的一项研究报告中,来自意大利的研究人员就发现,利用基因疗法或许可以很好地对抗恶性胶质瘤,这对于开发治疗恶性胶质瘤的新型疗法或提供了新的希望;

当然还有很多利用基因疗法治疗癌症的报道,本文中,小编就对此进行了汇总,与各位一起学习。

【1】基因疗法,治好“不可治愈”癌症

近日,英国研究者采用一种基因疗法,成功治愈了一个患有耐药性白血病的一岁女孩,成为免疫细胞疗法治愈“不可治愈”的癌症的全球首个案例。

该患儿名为Layla Richards,在位于伦敦中心的大奥蒙德街医院(Great Ormond Street Hospital)接受治疗,该医院在治疗白血病和其他癌症方面有领先优势。经过几个月的隔离治疗以后,Layla已经摆脱癌症,在家里恢复得不错。医生认为她的治疗结果是“简直就是一个奇迹”,专家也表示这代表人类在治疗白血病方面向前迈进了一大步。

Layla被诊断出癌症时只有14周。就在断奶不久之后,她出现了心跳加快的症状。血液检测证实Layla患有急性淋巴细胞白血病中较有侵略性的一种,这是儿童白血病最常见的形式。

医生对她进行了数轮化疗,随后又进行了骨髓移植治疗,企图帮助她摆脱癌症,但七周之后,家人被告知Layla体内的癌细胞又回来了。

医生告诉Layla的父母,已经没有任何方法可以挽救Layla了,并且建议临终关怀。但是Layla的母亲Lisa Foley表示不想放弃,要求医生尝试一切方法,即使是从没有在人身上试验过的方法。随后,医院专家告诉这家人,他们正在开发一项新的试验性疗法。

【2】JRO:“自杀式基因疗法”杀死前列腺癌细胞

doi:10.1007/s13566-015-0239-y

来自美国休斯顿卫理公会医院的研究人员进行了一项长期临床研究,研究结果表明放射治疗结合"自杀基因治疗"技术可以为前列腺癌病人提供安全有效的治疗。"自杀式基因治疗"技术通过对前列腺癌细胞进行基因修饰使得癌细胞向病人免疫系统发送信号实现"自杀"过程。相关研究结果发表在国际学术期刊Journal of Radiation Oncology上。

共有66名前列腺癌病人参与了1999年到2003年间的II期临床研究,研究人员将参与者分为两组,其中一组病人的肿瘤细胞只存在于前列腺组织,研究人员将该组命名为Arm A,这些病人只接受放射治疗,而另外一组病人携带更具侵袭性的前列腺癌细胞,研究人员将该组命名为Arm B,这组病人要同时接受放射治疗和激素治疗。Arm A组内的病人在研究过程中接受了两次试验性基因治疗,而Arm B组的病人接受了三次基因治疗。

【3】Nat Commun:新型基因疗法或可有效抑制癌症转移

doi:10.1038/ncomms12868

癌细胞在机体中扩散被称之为癌症转移,其实引发乳腺癌患者死亡的主要原因;近日,一项刊登于国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自MIT的研究人员开发了一种新型的基因疗法,该疗法或有望抑制乳腺癌发生转移。文章中,研究者利用microRNAs来控制癌症转移,microRNAs分子是一种能够调节基因表达的小型非编码RNA分子。

据研究者Natalie Artzi介绍,这种新型疗法能够结合化学疗法,在癌症扩散之前治疗早期阶段的乳腺癌;我们的想法是,如果癌症在早期阶段能够被诊断出来,除了利用化疗来治疗原发性肿瘤外,利用特殊的microRNAs分子进行治疗或许也是一种不错的选择,研究者的目的就在于抑制引发癌症转移的癌细胞发生扩散。通过microRNAs进行的基因表达的调节被认为在抑制癌细胞发生扩散上扮演着重要作用;近来研究者通过研究发现,这种基因表达调节的干扰,比如称为单核苷酸多态性(SNPs)的遗传改变或许对于基因表达的水平有着明显的影响,而且还会引发患癌风险的增加。

【4】基因疗法帮助治疗癌症

据报道,目前一种新的基因疗法已能帮助患癌症的狗延长寿命,专家估计下一步这种新的基因疗法将用于人类,帮助治疗癌症病人甚至可以实现人类的“长生不老”。

美国著名的德克萨斯伍德兰兹 VGX Pharmaceuticals Inc.制药公司首席研究员德勒吉亚·奥克利医学博士称,这种新基因疗法最直接的作用是减轻癌症带来的并发症,增强病人的肌肉力量和改善病人不断减轻的体重与贫血。专家指出,50%以上的癌症患者都会产生这些并发症,通常病人会出现食欲不振和疲劳、肌肉无力、体重减轻。由于无法获得更多的营养,所以癌症病人的存活率不断下降,新的基因疗法正是以此为突破口,采用特定的治疗目标,先降低并发症的影响然后再提高病人的存活率。

研发人员德勒吉亚·奥克利医学博士说:“我们的基因疗法可以欺骗人体内的癌症细胞,在人体内自然产生一些生长激素,这些激素可以恢复患者的肌肉功能,并且抵抗癌症带来的并发症。”专家介绍称,这种疗法使用了一种滤毒性DNA分子,被称为质粒。质粒是一种染色体外的遗传物质,能够编码控制生长激素的释放(简称GHRH)。这种质粒可以刺激内源性生长激素和另一生长物质胰岛素生长因子·1 (IFG·1)产生合成作用,对于普通人来说,质粒所产生的生长激素可以有效的减缓人体代谢衰老和防止人体器官的衰竭,从而实现“长生不老”。

【5】PNAS:新型癌症疗法基于基因修复机制

doi:10.1073/pnas.1408538111

近日,来自凯斯西储大学的研究人员通过研究开发了一种新型的可以削弱并杀灭癌细胞的治疗性手段,相关研究发表于国际杂志PNAS上,研究人员表示,他们开发的这种包含遗传和生化的混合型技术可以增加肿瘤抑制性蛋白的水平,从而直接靶向作用癌细胞进而摧毁癌症。

如果实验室的研究发现在动物模型中被证实的话,那么该研究或许就会增强放疗和化疗治疗癌症的效力,而这关键还在于促进“好”蛋白质—p53结合蛋白1(53BP1)的产生,以便可以抑制癌症。研究者Youwei Zhang说道,我们的研究发现或许可以帮助开发新型的基因疗法,来增加53BP1的产量从而杀灭癌细胞,目前我们正在设计增加53BP1水平的分子。

而本文研究还涉及DNA的修复,DNA的损伤是机体DNA化学结构的不规律改变而致,从而会损伤甚至杀灭细胞,而对DNA的致死性改变则是染色体中DNA双链的破碎,DNA双链的破碎往往是通过活性氧而引发。我们的机体可以产生两种修复路径,其中一种可以提供快速但不完整的修复,即将破碎的DNA链连接在一起,而第二种路径则是利用完整未受损伤的DNA链的信息来指导损伤细胞对破碎的DNA进行修复,文章中研究人员就揭开了一种名为UbcH7的基因在调节DAN双链损伤修复过程中的新型作用,剔除UbcH7后可以引发细胞中53BP1蛋白水平的增加。

【6】利用CRISPR治疗癌症?

原文链接:Treating Cancer with CRISPR?

根据美国国家卫生研究院(NIH)的说法,美国重组DNA顾问委员会(Recombinant DNA Advisory Committee,RAC)下周将审查宾夕法尼亚大学申请首次利用革命性的基因编辑技术CRISPR治疗人类癌症的临床试验。利用CRISPR技术,科学家们能够准确地切割靶DNA。

这项临床研究将从癌症患者体内提取出免疫系统的T细胞。接着,研究人员将利用CRISPR对T细胞进行基因修饰,并将基因修饰后的T细胞灌注回病人体内,这样它们将靶向摧毁肿瘤细胞。

NIH科学政策副主任Carrie Wolinetz在一篇博客帖子中披露了这一审查信息。宾夕法尼亚大学正在开发的这种癌症免疫疗法旨在靶向攻击骨髓瘤、黑色素瘤和肉瘤。

CRISPR技术是在不到四年前开发出来的,但是已正在冲向临床应用。在此之前,一家位于美国马萨诸塞州剑桥市的生物技术公司Editas医药公司(Editas Medicine)说,它打算在2017年开展一项利用CRISPR治疗一种罕见的眼部疾病的临床试验。

相比之下,这项新申请提出的利用CRISPR对人T细胞进行基因编辑治疗癌症的临床试验有可能更早开展。宾夕法尼亚大学并没有立即对寻求评论的要求作出回应,而且开展这项临床研究的时间也不能够确定。

据报道,宾夕法尼亚大学寻求NIH批准利用CRISPR技术剔除T细胞中的两个基因:一个基因是PD-1,它是人体免疫反应的一种关键性的关闭开关,抑制T细胞攻击肿瘤的能力,因此若没有这个基因,T细胞可能就能够让逃避免疫系统检测的肿瘤细胞现形,无处遁逃,当然剔除这个基因也可能给病人带来新的风险;另一个基因是一种T细胞受体编码基因,它能够调动人体的天然防御进行自我保护。

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